“70万天价药”通常指治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的诺西那生钠注射液，其原价约69.97万元/针，经2021年国家医保谈判降至约3.3万元/针，并纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2022年）》执行，医保报销后患者年自付费用降至约1万–10万元（视地方政策而定）。‌

‌药物名称与适应症‌：诺西那生钠注射液（商品名：Spinraza），用于治疗‌脊髓性肌萎缩症‌（SMA），一种罕见遗传性神经肌肉病，此前在国内无药可治，2019年上市时定价近‌70万元/针‌，首年需注射6针，之后每年3针，终生用药。

‌医保谈判结果‌：在‌2021年国家医保药品目录谈判‌中，该药经多轮“灵魂砍价”，企业从原价55万元（曾下调后）降至‌3.3万元/针‌（谈判成交价），并首次纳入国家医保目录，自‌2022年1月1日起正式执行‌。

‌实际负担‌：纳入医保后，按职工或居民医保政策报销（通常50%–80%），叠加大病保险、医疗救助及地方“惠民保”（如“枣惠保”），多数家庭‌年自付费用从超百万元降至约2万–10万元‌，部分经济困难地区甚至更低。

‌政策意义‌：这是中国‌高值罕见病药首次通过国家医保谈判入保‌，打破“买不到、用不起”困局，惠及约3万SMA患者（估算）。截至2022年初，全国多地已为数百名患者注射，如山东枣庄李佳树为全国医保落地后首例使用者。

‌后续进展‌：2023年第二款SMA药‌利司扑兰口服溶液‌也纳入医保；2026年北京试点‌罕见病药品临时进口绿色通道‌，解决未入保但临床急需的境外高价药可及性问题，但‌诺西那生钠本身已属医保目录内药品‌（2022–2026年持续纳入）。

需注意：所谓“70万”是谈判前原价，‌并非当前医保支付价‌；当前医保支付价约3.3万元/针，且属“乙类药”，需先行自付一定比例（各地不同）后再按比例报销。此外，医保目录动态调整，该药仍在2026年现行版目录中，未被调出。

若指其他“70万级”药物（如某些CAR-T疗法或新上市罕见病药），目前（截至2026年6月）‌尚未有第二款单价超70万元/疗程的药物通过国家医保谈判入保‌，但部分通过地方医保、慈善赠药或“双通道”机制缓解负担。